骨髓增生异常肿瘤（MDS），过去也称“骨髓增生异常综合征”，是一种血液系统的恶性肿瘤，因其有高风险向急性髓系白血病（AML）转化的特点，也被认为是“白血病的预备役”。然而，相比白血病、淋巴瘤等其他血液肿瘤，MDS对于许多患者来说，还是一个相对陌生的概念。对此，上海交通大学医学院附属第六人民医院血液科主任常春康教授特别指出，部分患者会有“MDS比白血病危害轻微”的错误认知，实际上，相当一部分由MDS转化的白血病，比初发白血病预后更差、治疗难度更大，应当予以重视。
总觉得累、血象反复？可能是MDS暗藏危机
MDS的特点是无效造血，患者无法有效产生健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染。其中，约30%—40%的MDS患者会进展为AML，一旦转化，生存期不足半年。常春康教授介绍，自2022年以来，世界卫生组织（WHO）分型发布已将MDS从骨髓增生异常综合征改为骨髓增生异常性肿瘤，进一步强调了其肿瘤特质。因此，患者一定要重视疾病，尽早开始规范治疗，延缓和降低疾病向AML转化的风险、减轻输血负担、提高生活质量。
常春康教授提醒，MDS的早期症状非常隐匿，主要表现包括疲劳、心悸、面色苍白、乏力等等，但由于疾病多发于中老年人，部分患者本身合并其他基础疾病，可能会忽略这些症状。因此，呼吁患者应重视体检中的血常规异常信号，通过血常规检测、细胞形态学、细胞遗传学（染色体）检测技术以及分子检测等综合手段，尽早诊断，明确疾病分型和发展阶段，为后续治疗方案的制定提供依据。
从“渴望”到“可及”，创新药物打破输血依赖困境
根据预后积分系统，MDS可分为较低危组和较高危组。常春康教授介绍，较低危MDS患者的中位生存时间相对较长（4.5—10年），其治疗目标是改善造血、提高生活质量，可通过创新的治疗手段延缓疾病进展，防止疾病向AML转化；较高危患者的中位预期生存较短（1.5年），进展更快，其治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。
贫血是MDS最常见的症状之一，85%的较低危MDS患者确诊时已出现贫血。贫血会显著增加心衰或心脑血管疾病风险，长期慢性贫血更是会导致死亡风险显著增加，患者中位生存时间不足5年。输血是MDS贫血重要的支持治疗手段，然而，常春康教授也提醒，有些患者认为输血可“多多益善”，这是一个非常错误的。长期输血会导致铁过载，影响患者脏器健康；输血依赖还会增加MDS向AML转化的风险。因此，在我国血源紧张的情况下，更应合理用血，通过早期脱离输血改善患者预后，提高生活质量。
对于目前临床上使用较为广泛的红细胞生成刺激剂（ESA），常春康教授表示：“ESA目前的应答率和疗效持续获益时间相对有限，临床上仅1/3患者能在6—18个月内产生应答，二线治疗应答率仅20%—40%，如何助力患者早期脱离输血、获得更好的预后是较低危MDS治疗亟待解决的问题。”
幸运的是，随着医学技术的进步，针对MDS患者的临床需求，当下已有创新治疗方案可供选择。常春康教授介绍，研究数据表明，促红细胞成熟治疗有效性是传统ESA（红细胞生成刺激剂）的近两倍，且对于患者摆脱输血依赖，延缓向AML转化，延长生存及改善生存质量等方面，都带来了获益。今年中华医学会血液学分会更新了《骨髓增生异常肿瘤诊断与治疗中国指南（2026年版）》，促红细胞成熟治疗被纳入较低危MDS患者的一线治疗推荐方案。
医保兜底，让患者有底气坚持创新治疗
常春康教授表示，促红细胞成熟治疗药物罗特西普用于治疗较低危MDS适应证已在国内获批并纳入医保，患者的临床可及性及长期治疗需求得到了进一步满足。同时，他也提醒，如果血红蛋白水平提升后即刻停药，一部分患者会在短期内重新回到原来的疾病状态，且在贫血加重后再次治疗时，疗效可能会变差。希望新适应证纳入医保后能进一步减轻患者的疾病负担，避免因经济压力中断治疗。
医保落地让创新治疗“飞入寻常百姓家”，对于上海的参保患者而言，有了医保兜底之后，更多患者能够通过规范用药，持续从创新疗法中获益。如果以起始剂量1mg/kg计算，50公斤的患者，医保报销前月费用6千元左右，医保报销后，如按照全国平均门诊报销比例约50%估算，报销后月费用仅约3千元左右，患者将有机会减少一半的自付费用。
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